Milano, 6 gennaio 2011 – MolMed S.p.A. (MLM.MI) annuncia di aver ottenuto dalla Food and Drug

Administration (FDA), l’autorità federale statunitense per i farmaci, il nulla osta alla richiesta di

condurre negli Stati Uniti la sperimentazione clinica di Fase III di TK, la propria terapia cellulare per

il trattamento delle leucemie ad alto rischio. Il nulla osta consente a MolMed di includere nello

studio di Fase III in corso (TK008) pazienti arruolati in centri clinici degli Stati Uniti. Si tratta della

seconda autorizzazione alla sperimentazione di Fase III negli Stati Uniti ottenuta da MolMed, dopo

quella ricevuta dalla FDA a maggio 2010 per il proprio biofarmaco antitumorale NGR-hTNF per il

trattamento del mesotelioma pleurico maligno.

Claudio Bordignon, presidente ed amministratore delegato di MolMed, commenta: “Questo nulla

osta della FDA costituisce per MolMed un importante traguardo nello sviluppo di TK, un prodotto

innovativo di terapia cellulare che apre potenzialmente la porta del trapianto di midollo a tutti

quei pazienti che non dispongono di un donatore pienamente compatibile. Il coinvolgimento di

centri clinici statunitensi nel nostro studio di Fase III TK008 è un passo importante nel percorso

verso la registrazione di TK negli Stati Uniti.”

TK è un prodotto sperimentale di terapia cellulare  che offre la possibilità di praticare in modo

sicuro ed efficace il trapianto di midollo osseo da donatori parzialmente compatibili in pazienti

adulti, senza dover ricorrere né all’immunosoppressione post-trapianto né alla deplezione dei

linfociti allo-reattivi del donatore. TK ha ottenuto la designazione di Medicinale Orfano nell’Unione

Europea nel 2003 e negli Stati Uniti nel 2005.

Lo studio di Fase III TK008

TK008 è uno studio randomizzato di Fase III che prevede l’arruolamento di pazienti adulti affetti da

leucemie ad alto rischio sottoposti a trapianto di  cellule staminali emopoietiche derivate dal

midollo osseo di un donatore parzialmente compatibile (aplo-trapianto). Lo studio paragonerà

l’esito dell’aplo-trapianto con o senza l’aggiunta di TK, con una randomizzazione di 3 a 1 a favore

dell’aggiunta di TK. Obiettivi principali dello studio sono la sopravvivenza globale e la riduzione

della mortalità legata alla pratica dell’aplo-trapianto; gli obiettivi secondari includono la

sopravvivenza senza malattia, il profilo di sicurezza e la qualità della vita dei pazienti.

Attualmente, lo studio arruola attivamente pazienti in Italia. Nel corso del 2011, MolMed ne

proseguirà l’espansione internazionale: oltre agli Stati Uniti, lo studio prevede l’inclusione di centri

clinici in Francia, Germania, Grecia ed Israele. (Identificativo dello studio in www.cinicaltrials.gov:

NCT00914628)

Risultati dello studio completato di Fase II TK007

I risultati dello studio completato di Fase II di TK (TK007), uno studio multicentro nonrandomizzato, sono stati pubblicati da The Lancet Oncology (Ciceri, Bonini et al, (2009)10:489-500)

ed hanno dimostrato che l’introduzione della terapia TK in aggiunta all’aplo-trapianto permette di

ottenere una rapida ed efficace immunoricostituzione in pazienti adulti affetti da leucemie ad alto

rischio, riducendo notevolmente la mortalità legata a questo tipo di trapianto ed incrementando la

sopravvivenza a lungo termine. I dati di monitoraggio a lungo termine dello studio presentati nel

corso del 2010 chiariscono le modalità con cui le cellule TK esercitano un ruolo diretto nel

ripristinare la piena funzionalità del sistema immunitario e nel combattere le ricadute leucemiche,

vale a dire attraverso la stimolazione della produzione di Interleuchina-7, una proteina che svolge

un ruolo chiave nello sviluppo della risposta immunitaria.